一款名為daraxonrasib的實驗性新藥，在最新臨床試驗中使晚期胰臟癌患者的存活時間近乎翻倍，相關研究結果週日發表於《新英格蘭醫學期刊》，並在芝加哥舉行的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上正式公布。多位腫瘤科醫師將其稱為數十年來胰臟癌治療領域最重大的突破。

靶向突變蛋白質，攻克長年難題

daraxonrasib由製藥公司Revolution Medicines研發，其作用機制是阻斷一種名為KRAS的突變蛋白質——這個驅動超過90%胰臟癌腫瘤生長的關鍵靶點，數十年來一直難以有效干預。

這項隨機對照試驗共納入500名接受過先前治療、但病情已停止反應的轉移性胰臟癌患者，隨機分配接受daraxonrasib每日口服或額外的化療。結果顯示，服用daraxonrasib的患者中位存活期達到13.2個月，顯著優於化療組的6.7個月，死亡風險降低60%，且嚴重副作用的發生率更低。

「雖然尚未治癒癌症，但這是一大步，」共同主持研究的加州大學洛杉磯分校醫師澤夫·溫伯格（Dr. Zev Wainberg）表示。

醫界：「前所未有」，有望成新治療標準

未參與試驗的亞利桑那大學癌症中心腫瘤科醫師拉赫娜·舒羅夫（Dr. Rachna Shroff）在ASCO年會上說：「我從事胰臟癌治療已有16年，看到這個結果時，我哭了。」她形容這樣的成果「前所未有」，令人震撼之處在於患者願意長期服藥，因為藥物確實帶來持久且有意義的效益。

主持研究的哈佛大學丹娜—法伯癌症研究所醫師布萊恩·沃爾平（Dr. Brian Wolpin）表示，daraxonrasib應成為先前已接受治療的轉移性胰臟癌「新標準療法」，研究團隊也將進一步探索其在疾病更早期階段的應用，包括評估腫瘤縮小後是否能讓更多患者符合手術條件。

美國FDA已啟動快速審查通道

美國食品藥物管理局（FDA）已將daraxonrasib列入胰臟癌適應症的快速審查通道，並於本月稍早允許Revolution Medicines在臨床試驗之外，透過擴大使用計畫提供患者用藥。

Revolution Medicines執行長馬克·戈德史密斯（Mark Goldsmith）表示，公司團隊正「字面意義上24小時全力運轉」準備FDA申請文件，但婉拒透露具體時程。

突破不止於胰臟癌，研究者看到更大潛力

由於daraxonrasib所針對的KRAS基因突變廣泛存在於多種癌症中，包括肺癌、大腸直腸癌、卵巢癌、子宮內膜癌及膽管癌，研究者認為其應用潛力遠不止於胰臟癌。

「胰臟癌可能只是這個藥物的起點，後面還會有更多，」沃爾平醫師說，「現在，閘門打開了。」

試驗參與者黛比·奧卡特（Debby Orcutt），71歲，2024年4月確診第四期胰臟癌，癌細胞已擴散至肝臟。化療失效後，她加入daraxonrasib臨床試驗，自2025年1月開始服藥。

如今，她肝臟上的腫瘤已消失，胰臟腫瘤也縮小了80%。「我每天都感覺很好，」她說，「我不會整天想著自己得了胰臟癌這件事。」