一款名為daraxonrasib的實驗性口服新藥，在晚期胰臟癌患者的大規模臨床試驗中取得突破性成果，研究人員週日在芝加哥美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上正式公布結果，同步刊載於《新英格蘭醫學期刊》。

存活期近乎翻倍，副作用更低

這項第三期臨床試驗共招募500名轉移性胰臟癌患者，這些患者的病情均對先前的化療產生抗藥性。研究隨機將他們分配至兩組：一組每日服用daraxonrasib（三顆錠劑），另一組繼續接受化療。

結果顯示，服用daraxonrasib的患者中位存活期達13.2個月，相較之下化療組僅6.7個月。此外，新藥組患者的嚴重副作用更少，服藥時間顯著更長，並且反映疼痛減輕、生活品質明顯提升。

「這16年來我一直在治療胰臟癌，第一次看到這份數據時，我真的哭了，」亞利桑那大學癌症中心的許瑞芙（Rachna Shroff）醫師在ASCO會場說道。「這真的是一個改變遊戲規則的突破。」

靶向KRAS突變，突破數十年難題

daraxonrasib的作用機制在於阻斷KRAS基因的突變蛋白——這個蛋白質在超過90%的胰臟癌病例中驅動腫瘤生長，卻長達數十年無藥可治。UCLA的魏伯格（Zev Wainberg）醫師主導這項研究，他表示：「雖然這不是治癒，但這是非常重大的進展。」

達納-法伯癌症研究所的沃爾平（Brian Wolpin）醫師在年會上發表這項研究，認為daraxonrasib應成為「先前已接受治療的轉移性胰臟癌新治療標準」，並指出未來也將探索更早期使用、或幫助更多患者達到符合手術資格的腫瘤縮小效果。

FDA快速審查，關注度已超出胰臟癌範疇

製藥公司 Revolution Medicines 資助這項試驗，美國食品藥物管理局（FDA）已將daraxonrasib列為快速審查藥物，並允許符合資格的患者透過「擴展用藥」提前取得此藥。

前美國參議員班·薩斯（Ben Sasse）在電視節目《60 Minutes》中公開分享服藥後疼痛減輕的親身經歷，進一步引發社會廣泛關注，腫瘤科醫師的詢問電話因此暴增。

由於KRAS突變普遍存在於肺癌、大腸直腸癌、卵巢癌、子宮內膜癌及膽管癌等多種腫瘤中，研究人員目前也在積極探索daraxonrasib對這些癌症的療效，胰臟癌的突破或許僅是起點。